Un pacient diagnosticat cu diabet de tip 1 a devenit prima persoană din lume care produce insulină pe cont propriu, în urma unui transplant de celule modificate genetic, fără a necesita administrarea de medicamente pentru suprimarea sistemului imunitar.
Această realizare, detaliată în New England Journal of Medicine, marchează un posibil avans semnificativ în abordarea unei afecțiuni care afectează aproximativ 9,5 milioane de indivizi la nivel mondial.
Până în prezent, diabetul de tip 1 nu beneficia de un tratament curativ, gestionarea sa implicând injecții regulate cu insulină sintetică. Studiul curent sugerează o nouă direcție de cercetare, unde terapia genetică ar putea oferi pacienților un control natural și susținut al glicemiei.
Diabetul de tip 1 survine atunci când sistemul imunitar distruge celulele insulare din pancreas, esențiale pentru producția de insulină.
În anumite situații, aceste celule pot fi înlocuite prin transplant, însă procedura este limitată de reacția de respingere a organismului, impunând pacienților tratamente imunosupresoare pe termen lung.
Pentru a aborda această provocare, o echipă de cercetători din Suedia și Statele Unite a utilizat tehnologia CRISPR pentru a modifica genetic celulele insulare prelevate de la un donator.
Modificările esențiale au inclus reducerea nivelului unor proteine de pe suprafața celulelor, care în mod obișnuit semnalează sistemului imunitar că țesutul este străin, și creșterea producției proteinei CD47, care descurajează atacul din partea celulelor imune.
După aceste modificări, celulele au fost injectate în antebrațul pacientului. Spre deosebire de un transplant convențional, organismul său nu le-a respins, iar celulele au început să producă insulină.
La 12 săptămâni după procedură, pacientul continua să producă insulină, fără a manifesta reacții imune împotriva celulelor transplantate.
Deși doza de celule administrată a fost redusă și pacientul necesită în continuare injecții cu insulină, cercetătorii consideră că rezultatele sunt promițătoare în ceea ce privește siguranța și fezabilitatea metodei.
Specialiștii subliniază că acest succes ar putea influența modul de tratament nu doar pentru diabetul de tip 1, ci și pentru alte afecțiuni în care transplanturile sunt restrânse de riscul de respingere.
În cazul în care celulele modificate genetic pot supraviețui pe termen lung și pot produce suficientă insulină, pacienții ar putea fi eliberați de dependența de tratamentele zilnice și de complicațiile severe ale bolii. Cu toate acestea, studiul se află într-o fază incipientă.
Urmează teste suplimentare pentru a evalua durabilitatea celulelor și eficiența procedurii la un număr mai mare de pacienți. Echipa de cercetare intenționează să determine dacă, prin creșterea dozei de celule transplantate, pacienții ar putea renunța complet la injecțiile cu insulină.
Acest caz reprezintă doar un prim pas într-un proces amplu de validare științifică. Cercetătorii trebuie să stabilească dacă metoda poate fi aplicată în siguranță la scară largă, dacă nu apar efecte secundare pe termen lung și dacă celulele pot rezista ani întregi în organism.
Succesul acestei proceduri ar putea genera o transformare în tratamentul bolilor autoimune și al transplanturilor. Prin eliminarea necesității medicamentelor imunosupresoare, pacienții ar fi protejați de riscurile asociate acestora, cum ar fi infecțiile grave sau complicațiile renale.
În prezent, tehnologia CRISPR este subiectul unei explorări clinice extinse, cu rezultate încurajatoare și în alte afecțiuni, de la boli genetice rare până la anumite forme de orbire moștenită.
Dacă eficiența în diabetul de tip 1 se confirmă, această abordare ar putea constitui una dintre primele dovezi că editarea genetică poate oferi vindecări reale și durabile pentru boli cronice considerate anterior incurabile.
Pacientul studiat demonstrează că ideea este realizabilă, iar anii următori vor indica dacă medicina poate transforma acest succes izolat într-un tratament standard, ameliorând semnificativ viața milioanelor de persoane care trăiesc cu diabet.
